За кого са подходящи Калидеко и Оркамби?

CFTR гена кодира протеин, който изпълнява следните важни функции:

  • Транспорт на хлоридни йони извън клетката.
  • Изпълнява функцията на канал през клетъчната мембрана, през който преминават хлоридните йони.

Хлоридните йони спомагат да се балансира нивото на сол и вода в белите ни дробове. По този начин успяват да втечнят натрупания мукус в белите дробове. Различните мутации в CFTR гена дават различно по вид негативно отражение върху нормалната функция на клетката. Ето защо подходът при създаване на лекарства, които да коригират тази анормална функция е различен в зависимост от мутацията, която пациентът носи.

Какво е Калидеко?

Калидеко съдържа активното вещество ивакафтор, одобрено за употреба в някои от страните от Европейския съюз, САЩ и Великобритания.

Калидеко е лекарствен продукт, който се предписва за пациенти, страдащи от муковисцидоза на и над две годишна възраст и които имат една от следните мутации в своя CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, or S549R. Препаратът може да бъде употребяван и при наличие  на R117H мутация.

Калидеко не е ефективен при пациенти, които са носители на друг вид мутации.

Няма данни за употребата на Калидеко при деца под 2 години.

Кой не трябва да приема Калидеко?

Не приемайте Калидеко, ако едновеменно с това пиете някои от следните лекарства или добавки:

  • Антибиотици като рифампицин (Тубоцин), рифабутин;
  • Антиепелептични лекарства като фенобарбитал, карбамазепин или фенитоин;
  • Жълт кантарион.

Преди приема на Калидеко трябва да представите списък на всички медикаменти и хранителни добавки, които пиете, на своя лекуващ и наблюдаващ лекар.

Можете да срещнете Калидеко в две дозировки: За възрастни и деца над 6 години като таблетки в разфасовка от 150 мг ивакафтор. За деца между 2 и 6 години като орални гранули в пакетчета по 50 и 75 мг ивакафтор. Калидеко трябва да се приема на всеки 12 часа с храна, богата на мазнини. Въпреки това дозировката може да бъде променена от лекуващия лекар според индивидуалното състояние на пациента.

Какво е Оркамби?

Оркамби съдържа две активни вещества – ивакафтор и лумакафтор.

Оркамби е лекарствен продукт, който се предписва на пациенти с муковисцидоза на и над 6 годишна възраст, които имат две копия на  мутацията F508del в техния CFTR ген.

Няма данни за безопасност при пациенти под 6 години.

Кой не трябва да приема Оркамби?

Не приемайте Оркамби, ако едновеменно с това пиете някои от следните лекарства или добавки:

  • Антибиотици като рифампицин (Тубоцин), рифабутин;
  • Антиепелептични лекарства като фенобарбитал, карбамазепин или фенитоин;
  • Седативни медикаменти и анксиолитици като триазолам или мидазолам;
  • Имуносупресиращи медикаменти като еверолимус, сиролимус или такролимус;
  • Жълт кантарион.

Преди приема на Оркамби трябва да представите списък на всички медикаменти и хранителни добавки, които пиете, на своя лекуващ и наблюдаващ лекар.

Можете да срещнете Оркамби в две различни разфасовки според възрастта на пациента: За деца между 6 и 11 години под формата на таблетки в доза 100 мг лумафактор и 125 мг ивакафтор, приемани по две таблетка на всеки 12 часа с храна, богата на мазнини. За възрастни и юнши над 12 години по две таблетки от 200 мг лумакафтор и 125 мг ивакафтор, приемани на всеки 12 часа с храна, богата на мазнини. Мазнините подпомагат организма да абсорбира по-добре Оркамби. Подобни храни могат да бъдат бадеми, авокадо, пица със сирена, яйца, хумус, фъстъци и фъстъчено масло, пълномаслено кисело и прясно мляко, риба тон и др.

Няма данни за въздействието на Оркамби при бременни и кърмещи жени.

Възможно е да се повишат чернодробните ензими.

На 25.10.2016г. Вертекс Фармасютикълс обяви началото на 2ра фаза от проучването за оценка на тройната комбинация от VX-440, тезакафтор (VX-661), ивакафтор (VX-152). Лечението е насочено към пациенти с муковисцидоза, които са носители на една мутация F508del и една от 23те мутации с остатъчна/минимална функция. Това са следните мутации: 2789+5G- > A, 3849+10kbC- > T, 3272-26A- > G, 711+3A- > G, E56K, P67L, R74W, D110E, D110H, R117C, L206W, R347H, R352Q, A455E, D579G, E831X, S945L, S977F, F1052V, R1070W, F1074L, D1152H, and D1270N